Amerikanske FDA godkjenner Pfizer Panzyga (humant immunglobulin til injeksjon)!

Pfizer kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent en supplerende biologisk produktlisenssøknad (sBLA) for Panzyga (humant immunglobulin for intravenøs injeksjon, 10% flytende forberedelse) for behandling av kronisk betennelse Voksne pasienter med seksuell demyeliniserende polyneuropati (CIDP). CIDP er en sjelden autoimmun-mediert polyneuropati. Intravenøs immunglobulin (IVIg) er den vanligste førstelinjebehandlingen for pasienter med CIDP.

Det er verdt å nevne at Panzyga er den eneste IVIg med 2 FDA-godkjente CIDP vedlikeholdsdoseringsregimer, som vil bidra til å møte pasientenes kliniske behov. Panzyga kan også administreres med en infusjonshastighet på 12 mg/kg/min.

Panzyga er en 10% løsning av humant normalt immunglobulin som administreres intravenøst. I USA ble Panzyga godkjent i 2018: (1) for pasienter ≥ 2 år for å behandle primær immunsvikt (PI); (2) for voksne pasienter til behandling av kronisk immuntrombocytopeni (cITP).

Pfizer signerte en lisensavtale med Octapharma AG, der Pfizer ble gitt rett til å selge og kommersialisere Panzyga i USA. Octapharma AG forbeholder seg eksklusiv rett til å kommersialisere dette produktet i det globale markedet utenfor USA.

Angela Lukin, Global President of Pfizer Hospital Business Unit, sa: "Hver CIDP pasient har forskjellige behandlingsbehov. Vi fant at bare en godkjent dosering alternativet er ikke alltid den beste. Denne nye indikasjonen og ekstra doseringsalternativet Godkjenningen vil gjøre det mulig for helsepersonell å velge et doseringsalternativ som passer for pasienter, noe som vil bidra til å løse et udekket medisinsk behov i pasientpopulasjonen.

CIDP er en sjelden perifer nervesykdom preget av økende symmetrisk motor og sensorisk tap og svakhet forbundet med tap av dype senereflekser. Sykdommen er forårsaket av skade på nerve myelin hylsen. Den gradvise utbruddet av CIDP kan forsinke diagnosen i måneder eller år, noe som fører til alvorlig nerveskade, begrenser og forsinker responsen på behandlingen. De fleste pasienter krever langvarig behandling; hvis de ikke behandles, vil nesten en tredjedel av CIDP-pasientene utvikle rullestolavhengighet. Tidlig anerkjennelse og egnet behandling er avgjørende for å hjelpe pasienter med å unngå å utvikle alvorlige funksjonshemninger.

Godkjenningen av denne nye indikasjonen er basert på data fra en prospektiv, dobbeltblind, randomisert, multisenter fase 3 studie av 142 pasienter diagnostisert med CIDP. Denne fase 3-studien er den første og eneste IVIg CIDP-behandlingsstudien som har evaluert mer enn ett alternativ for vedlikeholdsdose. I studien, over en periode på 6 måneder, ble effekt, sikkerhet og tolerabilitet av 7 vedlikeholdsinfusjoner evaluert hver tredje uke. Det primære effektendepunktet er andelen respondere i behandlingsgruppen på 1,0 g/kg Panzyga sammenlignet med baseline ved 6 måneders behandling. Remisjon ble definert som: en pasient hvis justerte 10-punkts inflammatorisk nevropati Årsak og behandling (INCAT) funksjonshemming score redusert med minst 1 poeng.

Resultatene viste at ved slutten av 6 måneders behandling oppnådde 80 % (55/69) av pasientene INCAT-remisjon med en dose på 1,0 g/kg, og nådde det primære endepunktet i studien. Flere støttende endepunkter viste en doseavhengig effekt, inkludert den 2,0 g/kg dosegruppen justert INCAT-score som viste en remisjonsrate på 92 %. I dosegruppene på 1,0 g/kg og 2,0 g/kg viste grepsstyrken, den inflammatoriske Raschig Comprehensive Disability Scale (I-RODS) og Medical Research Council (MRC) totale score også en doseavhengig respons. I denne studien ble Panzyga generelt godt tolerert. De vanligste bivirkningene (>5 %) i alle dosegrupper var hodepine (15 %), feber (14 %), dermatitt (10 %) og økt blodtrykk (8 %). I løpet av studieperioden var 11 pasienter (8 %) mottatt premedisinering.