Det amerikanske FDA godkjenner Isturisa (osilodrostat), det første stoffet som direkte løser overdreven kortisolutskillelse!

Den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) godkjente nylig Isturisa® (osilodrostat, oral tablett) for behandling av voksne pasienter med Cushing 0010010 # 39 -syndrom (CS), spesifikt: hypofysekirurgi kan ikke utføres, eller kirurgi har blitt utført. Voksne pasienter som fremdeles er syke. Cushing 0010010 # 39; s syndrom (CS) er en sjelden sykdom forårsaket av overdreven kortisolsekresjon av binyrene. Isturisa er det første FDA-godkjente medikamentet som direkte løser den overdreven produksjonen av kortisol ved å blokkere 11 β-hydroksylase og forhindre biosyntesen av kortisol.

Isturisa® vil gi 1 mg, 5 mg og 10 mg filmdrasjerte tabletter. Fordelen med Isturisa® er at den kan kontrollere eller normalisere kortisolnivåer hos voksne CS-pasienter, og har håndterbar sikkerhet, noe som gjør dette produktet til et verdifullt behandlingsalternativ for CS-pasienter.

Isturisa ble utviklet av Novartis. I juli 2019 solgte selskapet tre endokrine medisiner til det italienske farmasøytiske selskapet Recordati for 390 millioner dollar: Isturisa, to akromegali-behandlingsmedisiner Signifor (pasireotide diaspartate) og langtidsvirkende medisiner Signifor LAR (pasireotide) pamoat).

I EU ble Isturisa godkjent i januar 2020 for behandling av endogent Cushing-syndrom (CS) hos voksne. Den aktive farmasøytiske ingrediensen til Isturisa® er osilodrostat, en kortisolsyntesehemmer som virker ved å hemme 11-p hydroksylase, som er ansvarlig for det siste trinnet i binyre kortisolbiosyntese. I USA og Den europeiske union har Isturisa fått status som foreldreløst legemiddel.

osilodrostat kjemisk strukturformel (Kilde: medchemexpress.cn)

Data fra hele det kliniske programmet indikerer at Isturisa kan normalisere kortisolnivåene hos de fleste pasienter og forbedre de forskjellige kliniske egenskapene og livskvaliteten til sykdommen, og dermed gi betydelige kliniske fordeler i områder der medisinske behov ikke blir oppfylt. Spesielt i LINC-3-studien, ved slutten av den 8 ukers tilfeldige abstinensperioden (uke 34), var andelen pasienter i Isturisa-gruppen som forble innenfor det normale området for kortikosteroider betydelig høyere enn i placebogruppen (86. {{4}% vs 29. 4%). Cortisol-nivåkontroll er det primære målet for CS-pasienter. I studien var de vanligste bivirkningene av Isturisa binyreinsuffisiens, hodepine, oppkast, kvalme, tretthet og ødem.

Mary Thanh Hai, MD, fungerende direktør for det andre rommet i FDA Center for Drug Evaluation and Research, sa: 0010010 quot; FDA støtter utviklingen av sikre og effektive behandlinger for sjeldne sykdommer. Denne nye behandlingen kan hjelpe pasienter med Cushings syndrom, som er en sjelden sykdom, og overdreven kortisolproduksjon setter pasienter i fare for andre medisinske problemer. Ved å hjelpe pasienter med å oppnå normale kortisolnivåer, er dette stoffet et viktig behandlingsalternativ for voksne med Cushing 0010010 # 39; s sykdom. 0010010 quot;

Symptomer på CS-Cushing syndrom (Bildekilde: omicsonline.org)

I følge Baidu Encyclopedia er Cushing 0010010 # 39; s syndrom (CS) også kjent som hypercortisolism (hypercortisolism). I det siste kalte noen det også Cushing 0010010 # 39; s syndrom. Cortisol) produserer en serie kliniske manifestasjoner, også kjent som endogent Cushing-syndrom. Alderen med høy forekomst er 20 til 40 år gammel, og forholdet mellom hann og kvinnelig forekomst er omtrent 1: 3.

I henhold til dens etiologi kan det deles inn i to typer: ACTH-avhengig og ikke-avhengig. De viktigste manifestasjonene er ansikt med fullmåne, blodig utseende, centripetal fedme, kviser, lilla streker, høyt blodtrykk, sekundær diabetes og osteoporose. I tillegg kan langvarig anvendelse av høydose glukokortikoider eller langvarig alkoholmisbruk føre til kliniske manifestasjoner som ligner Cushing 0010010 # 39; s syndrom, kjent som eksogent, medikamentledet eller Cushing-lignende syndrom.