Den amerikanske FDA gitt Sanofi rilzabrutinib fast track kvalifisering!

Sanofi kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har gitt Rilzabrutinib Fast Track Betegnelse (FTD) for behandling av immuntrombocytopeni (ITP). rilzabrutinib er en oral Brutons tyrosinkinasehemmer (BTK) under utvikling. Legemidlet har potensial til å bli den første BTK-hemmeren for behandling av ITP. I oktober 2018 har FDA gitt foreldreløs legemiddelbetegnelse (ODD) for rilzabrutinib å behandle ITP. Etter de positive resultatene fra fase 1/2-studien har Sanofi startet en klinisk fase 3-studie som evaluerte rilzabrutinib for ITP.

Orphan Drug refererer til legemidler som brukes til forebygging, behandling og diagnose av sjeldne sykdommer, og sjeldne sykdommer er den generelle termen for en klasse sykdommer med ekstremt lav forekomst, også kjent som "foreldreløse sykdommer." I USA refererer sjeldne sykdommer til sykdommer med færre enn 200.000 pasienter. Insentiver for utvikling av sjeldne sykdomsmedisiner inkluderer ulike kliniske utviklingsinsentiver, for eksempel skattekreditter knyttet til kliniske studiekostnader, FDA brukeravgiftsreduksjoner og kliniske studier. FDAs hjelp i prøvedesign og 7-års markedet eksklusivitet perioden for godkjente indikasjoner etter at stoffet er lansert.

Fast Track Qualification (FTD) har som mål å akselerere utviklingen og rask gjennomgang av legemidler for alvorlige sykdommer for å møte alvorlige udekkede medisinske behov på viktige områder. Å få fast-track kvalifikasjoner for eksperimentelle legemidler betyr at farmasøytiske selskaper kan samhandle med FDA oftere under forskning og utvikling scenen. Når du har sendt inn en markedsføringssøknad, er de kvalifisert for akselerert godkjenning og prioritert gjennomgang hvis de oppfyller relevante standarder. I tillegg er de også kvalifisert for rullende gjennomgang.

Den kjemiske strukturen av rilzabrutinib (bildekilde: pubchem)

Immuntrombocytopeni (ITP) er en sjelden og alvorlig autoimmun sykdom preget av immunmediert blodplateødeleggelse og nedsatt blodplateproduksjon, noe som resulterer i lavt blodplatetall i blodet (trombocytopeni) og enkel blødning. Og har en negativ effekt på pasientens livskvalitet. For ITP-pasienter som har fått kortikosteroidbehandling for tilbakefall eller resistens, er det fortsatt et betydelig udekket medisinsk behov for å oppnå rask og holdbar remisjon.

Rilzabrutinib er en oral, reversibel, kovalent, BTK-hemmer som er i klinisk utvikling for behandling av immunmedierte sykdommer. BTK deltar i medfødt og adaptiv immunrespons og er et signalmolekyl for immunmedierte sykdommer. Forskningsdata viser at rilzabrutinib kan blokkere inflammatoriske immunceller, eliminere destruktive signaler fra autoantistoffer og forhindre produksjon av nye autoantistoffer uten å tømme B-celler. Rilzabrutinib har potensial til å målrette sykdomspatogenese og har ikke vist seg å endre blodplateaggregasjon. Den kliniske betydningen av disse mekanismene er for tiden under etterforskning, og deres sikkerhet og effektivitet er ennå ikke gjennomgått av noen regulatoriske etater.

I tillegg til ITP er rilzabrutinib for tiden i fase 3 klinisk behandling av pemfigus, som er en immunmediert sykdom preget av blemmer på slimhinnen og huden. I tillegg har rilzabrutinib også initiert kliniske fase 2-studier for behandling av autoimmune sykdommer IgG4 sykdommer.