Den amerikanske FDA godkjenner Vertex for klinisk testing av fullt differensiert holmecelleterapi avledet fra stamceller!

Vertex Pharmaceuticals kunngjorde nylig at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har godkjent en ny applikasjon for medisinsk klinisk utprøving (IND), som gjør det mulig for selskapet å starte kliniske studier av VX-880. VX-880 er en stamcelleavledet, fullt differensiert holmecelleterapi for behandling av type 1-diabetes (T1D).

Vertex planlegger å iverksette en fase 1/2, enkeltarms, åpen klinisk studie i første halvdel av 2021 ved bruk av VX-880 for å behandle pasienter med type 1 diabetes (T1D) med nedsatt bevissthet om hypoglykemi og alvorlig hypoglykemi. Studien vil evaluere sikkerheten og effektiviteten til forskjellige doser av VX-880, og omtrent 17 pasienter vil delta i denne kliniske studien.

Dr. Bastiano Sanna, konserndirektør og leder for celle- og genterapi ved Vertex, sa: ”Da vi feirer 100-årsjubileet for oppdagelsen av insulin i år, er vi veldig glade for å introdusere den første i sin klasse celleterapi i klinikken, som har potensial til fordel for T1D. Pasienter har en meningsfull innvirkning. Vi ser frem til å lansere vårt kliniske program og teste vår unike metode for å bruke stamcelleavledet fullt differensiert insulin til å produsere holmeceller for å erstatte de ødelagte holmecellene hos pasienter med diabetes type 1."

Type 1-diabetes (T1D) er forårsaket av autoimmun ødeleggelse av insulinproduserende holmeceller i bukspyttkjertelen, noe som resulterer i redusert insulinsekresjon og nedsatt blodsukkerkontroll. Mangel på insulin kan føre til unormal behandling av næringsstoffer i kroppen, noe som kan føre til høyt blodsukkernivå. Høyt blodsukker kan føre til diabetisk ketoacidose, som over tid kan føre til komplikasjoner som nyresykdom / svikt, øyesykdom (inkludert synstap), hjertesykdom, hjerneslag, nerveskade og til og med død. På grunn av begrensningene og kompleksiteten til insulinavgivelsessystemet er det vanskelig for T1D-pasienter å oppnå og opprettholde en balanse i blodsukkerkontrollen. Hypoglykemi er fortsatt en viktig begrensende faktor i blodsukkerbehandling. Alvorlig hypoglykemi kan føre til tap av bevissthet, koma, kramper, skader og til og med dødsfall. I tillegg til insulinbehandling er det for tiden begrensede muligheter for behandling av T1D.

VX-880 (tidligere kjent som STx-02) er en undersøkende allogen human stamcelleavledet øyecelleterapi. Det planlegges for tiden å evaluere T1D-pasienter med nedsatt hypoglykemi-bevissthet og alvorlig hypoglykemi. VX-880 har potensial til å gjenopprette kroppens' s evne til å regulere blodsukkernivået ved å gjenopprette øyecellens funksjon (inkludert insulinproduksjon).

VX-880 kliniske studier vil inkludere infusjon av fullt differensierte funksjonelle bukspyttkjertelceller og langvarig kombinert immunsuppressiv terapi for å beskytte bukspyttkjertelceller fra immunavvisning.